Experimentální lék ALS zpomaluje progresi nemoci v předběžné studii

koto_feja / Getty Images

Klíčové jídlo

• Nový lék na léčbu ALS zpomalil progresi onemocnění u pacientů v nové studii.
• Rozdíl mezi pacienty, kteří užívali lék, a těmi, kteří užívali placebo, byl malý, ale významný.
• Asi 12 000 až 15 000 lidí v USA má ALS.

Experimentální lék může pomoci zpomalit progresi amyotrofické laterální sklerózy mozku (ALS), tvrdí nová studieNew England Journal of MedicineMožnosti léčby pacientů s ALS jsou velmi omezené, vědci proto doufají, že tento lék může potenciálně sloužit jako doplňková léčba.

ALS je skupina vzácných neurologických onemocnění, která zahrnují nervové buňky odpovědné za řízení dobrovolných svalových pohybů, jako je žvýkání, chůze a mluvení, podle Národního institutu neurologických poruch a mozkových příhod (NINDS). Toto onemocnění je progresivní, což znamená příznaky se časem zhoršují a v současné době neexistuje léčba. Každý rok je ve Spojených státech diagnostikováno ALS asi 5 000 lidí.

Ve studii, která byla zveřejněna 3. září, vědci testovali nový lék, který je kombinací natrium-fenylbutyrátu-taurursodiolu s názvem AMX0035, na pacientech s ALS. Z těchto pacientů dostalo nový lék 89, zatímco 48 dostalo placebo. Vědci poté sledovali pacienty po dobu 24 týdnů a měřili progresi jejich onemocnění pomocí revidované stupnice funkční hodnocení amyotrofické laterální sklerózy (ALSFRS-R), což je měření závažnosti ALS pacienta.

Na konci studie došlo u pacientů, kteří užívali přípravek AMX0035, k pomalejšímu funkčnímu poklesu než u pacientů, kteří užívali placebo. Vědci požadovali jako další krok pro tuto drogu delší a větší studie.

"Je to důležitý krok vpřed a velmi nadějná zpráva pro lidi s ALS a jejich rodiny," říká Verywell hlavní autorka studie Sabrina Paganoni, MD, PhD, odborná asistentka na Harvard Medical School a Spaulding Rehabilitation Hospital. "Pacienti, kteří byli léčeni přípravkem AMX0035, si udrželi fyzickou funkci déle než ti, kteří dostávali placebo." To znamená, že si zachovali větší samostatnost při každodenních činnostech, které jsou pro pacienty důležité, jako je schopnost chodit, mluvit a polykat jídlo. “

Co to pro vás znamená

Pokus o léčbu AMS u AMX0035 stále probíhá. Časem se však tento nový lék může stát dalším pilířem léčby ALS.

Porozumění ALS

Když má pacient ALS, dochází k postupnému zhoršování jeho motorických neuronů nebo nervových buněk zajišťujících komunikaci z mozku do míchy a svalů, vysvětluje NINDS. U ALS motorické neurony v mozku a míchě degenerují nebo umírají a přestat posílat zprávy do svalů. Výsledkem je, že svaly postupně ochabují, škubají a ztrácejí se. V průběhu času mozek již není schopen ovládat dobrovolné pohyby svalů.

„ALS je pro pacienty a rodinu velmi těžkým onemocněním,“ říká Verywell Amit Sachdev, MD, lékařský ředitel divize neuromuskulární medicíny na Michiganské státní univerzitě.

Osoba s ALS nakonec ztratí schopnost mluvit, jíst, hýbat se a dýchat, říká NINDS.

Podle NINDS většina lidí s ALS zemře na respirační selhání do 3 až 5 let od prvního objevení se příznaků. Asi 10% lidí s diagnózou přežije 10 nebo více let.

Jak může AMX0035 pomoci

V současné době neexistuje žádná účinná léčba k zastavení nebo zvrácení progrese onemocnění. Existují však způsoby léčby, které mohou pacientovi pomoci kontrolovat jeho příznaky a učinit je pohodlnějšími. Pacienti s ALS obvykle dostávají kombinaci léků s potenciální fyzikální terapií a nutriční podporou.

Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil léky riluzol (Rilutek) a edaravon (Radicava) k léčbě ALS. Riluzol může pomoci snížit poškození motorických neuronů a prodloužit přežití člověka o několik měsíců, zatímco edaravon může pomoci zpomalit pokles každodenního fungování pacienta.

AMX0035 není náhradní terapií pro stávající léky, říká Paganoni. Místo toho se předpokládá, že může sloužit jako doplňková terapie.

Sabrina Paganoni, MD, PhD

To nám říká, že k efektivnímu boji proti ALS možná budeme potřebovat kombinaci různých způsobů léčby.

V této nejnovější studii většina pacientů již užívala riluzol, edaravon nebo obojí. "AMX0035 poskytl další výhodu nad rámec standardní péče," říká Paganoni. "Kromě toho jsou mechanismy působení těchto léků odlišné." To nám říká, že k efektivnímu boji proti ALS možná budeme potřebovat kombinaci různých způsobů léčby. “

Nebyl vytvořen jediný lék, který by úplně zastavil progresi ALS, ale odborníci doufají v budoucnost léčby ALS. "Je nutná nová léčba," říká Sachdev. "Tento lék by byl dobrý krok."

Sachdev však varuje, že AMX0035 není zázračným lékem na ALS. „V této studii pacienti neustále klesali," říká. „Jejich pokles se zpomalil, ale jen mírně."

Na stupnici ALSFRS-R hodnotili účastníci studie, kteří užívali AMX0035, v průměru o 2,32 bodu vyšší na stupnici 0-48, která rozbíjí schopnost pacienta samostatně dokončit 12 denních činností, jako je mluvení, chůze a psaní.

Co se stane s AMX0035

Tato konkrétní studie byla relativně krátká, takže nebylo jasné, zda by lék mohl oddálit smrt člověka a poskytnout mu větší kontrolu nad pohyby svalů na další měsíce, říká Sachdev. Soud však stále probíhá.

Účastníci, kteří dokončili zkušební verzi, dostali možnost dlouhodobě užívat AMX0035. "Toto rozšíření je důležité, protože nás naučí o dopadu drogy na přežití," říká Paganoni. "Účastníky sledujeme již tři roky."

Paganoni doufá v budoucnost léčby ALS.

"Zpomalení nemoci je důležitým cílem u rychle se rozvíjejícího onemocnění, jako je ALS, protože pomalejší onemocnění znamená delší zachování fyzické funkce a větší nezávislost při každodenních činnostech," říká. "Doufáme, že se nám v budoucnu podaří najít lék nebo kombinaci léků, které mohou onemocnění úplně zastavit nebo dokonce zvrátit." Mezitím nám každý úspěšný příběh, jako je tento, říká, že jsme na správné cestě. “