Ashish Kumar / EyeEm / Getty Images
Klíčové jídlo
- FDA schválil pralsetinib (Gavreto), selektivní lék s inhibitorem RET, pro RET fúzní pozitivní nemalobuněčné rakoviny plic (NSCLC) 4. září 2020 a RET změněné rakoviny štítné žlázy 1. prosince 2020. Zloženie: 100% bavlna.
- Tento lék a další podobné léky poskytují pacientům s těmito diagnózami cílenější možnost léčby.
- Ochotní účastníci klinického hodnocení mohou formovat budoucnost péče o rakovinu pro ostatní.
Morgan Romero bylo 17 let, když jí byla diagnostikována papilární rakovina štítné žlázy - nejběžnější typ rakoviny štítné žlázy, často diagnostikovaný u žen do 30 let. Zatímco rakovina štítné žlázy není vzácná a vysoce léčitelná, Romerův konkrétní případ se rychle komplikoval kvůli tomu, jak daleko rakovina měla šíření, zatímco zůstane nezjištěno. A kdyby nebylo automobilové nehody, zůstalo by nezjištěno ještě déle.
"Byl jsem v autě se svou matkou a najednou byl před námi 18kolový vůz," říká Romero Verywell a podrobně popisuje nehodu z roku 2012.
Nezdálo se, že by Romero měla okamžitě život ohrožující zranění, ale protože má spina bifida, byli lékaři na pohotovosti znepokojeni možným zraněním krční páteře.
"Provedli spoustu testů a řekli:" Tvůj krk je v pořádku, ale našli jsme skvrny v plicích, "říká.
Složitá diagnóza
Romero viděla ve svém rodném městě Dallas v Texasu pulmonologa, který zjistil, že příslušné oblasti pocházejí z papilárního karcinomu štítné žlázy, který se rozšířil do plic.
Romero podstoupila tyreoidektomii, chirurgické odstranění štítné žlázy a léčbu radioaktivním jódem, aby zabila zbývající tkáň štítné žlázy v těle, přesto se nezlepšovala. Její lékaři doporučili hospicovou péči, ale Romero nebyl připraven tento plán přijmout.
"Ne, na to jsem příliš mladý," vzpomíná Romero a říká svým lékařům.
Vivek Subbiah, MD, který léčil Romera, říká Verywellovi, že je běžné, že u mladších pacientů je tento druh rakoviny nediagnostikovaný, dokud nedosáhne pozdějších stadií.
"U mladších pacientů vidíme rakoviny přítomné později, protože se cítí dobře," říká.
S podporou své matky se Romero rozhodla v roce 2013 vyhledat odborné znalosti MD Anderson Cancer Center v Houstonu v Texasu. Jejich odborný multidisciplinární endokrinní tým ji léčil dvěma sekvenčními terapiemi, lenvatinibem a poté sorafenibem. Nějakou dobu pracovali, ale nakonec Romerova rakovina postupovala a ona docela onemocněla.
V lednu 2018 byla Romero hospitalizována pro zápal plic a třikrát vyžadovala mechanickou ventilaci. Její váha klesla na 70 liber.
Protože její nádor měl něco, čemu se říká mutace RET, začala Romero dostávat péči od Klinického centra pro cílenou terapii, oddělení klinických studií MD Andersona.
Co jsou RET fúze pozitivní?
U některých typů rakoviny štítné žlázy způsobují specifické změny v přeskupeném genu během transfekce (RET), že buňky vytvářejí abnormální formu proteinu RET kinázy. Tento pozměněný protein podporuje růst rakovinných buněk. V některých případech, jako jsou Romerovy, se tyto buňky mohou šířit do plic, ale ne všechny rakoviny plic pozitivní na RET ze štítné žlázy. Některé rakoviny pozitivní na RET fúzi začínají v plicích.
Nádory pozitivní na fúzi RET se vyskytují asi u 2% nemalobuněčných karcinomů plic (NSCLC) a přibližně 10 až 20% papilárních karcinomů štítné žlázy, říká Subbiah.
Nová klinická studie poskytuje naději
"Když Morgan [vstoupila do naší klinické studie] v roce 2018, byla nemocná a rychle upadala. Několikrát byla přijata do nemocnice kvůli kyslíku a měla potíže s dýcháním, “říká Subbiah.
Subbiah a MD Andersonův léčebný tým měli pocit, že Romero je vhodným kandidátem na experimentální lék zvaný pralsetinib (Gavreto), selektivní inhibitor RET, který vykazuje slibné výsledky u některých druhů rakoviny.
Inhibitory RET napadají protein RET u rakoviny štítné žlázy a rakoviny plic mutací genu RET.
Kromě pralsetinibu schválil Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) 8. května 2020 další inhibitor RET selpercatinib (Retevmo). Tyto léky se užívají ústy ve formě tobolek , obvykle jednou nebo dvakrát denně.
Po letech bez zlepšení Romero dychtil vyzkoušet léky.
"Když jsem vyšla z nemocnice a dokázala polknout, řekla jsem:" Pojďme na medicínu! ", Vzpomíná.
Poté, co byl na ventilátoru, se Romero musel naučit znovu polykat a bál se, že se zadusí prášky. Přesto říká, že zůstala optimistická ohledně svých šancí na zlepšení.
"Morgan byl jedním z prvních pacientů s papilárním karcinomem štítné žlázy, kteří se zapsali do této studie," říká Subbiah. "Ona a její rodina byli vysoce motivovaní."
Časté nežádoucí účinky inhibitorů RET
- Suchá ústa
- Průjem nebo zácpa
- Vysoký krevní tlak
- Cítit se unaveně
- Otok v rukou nebo nohou
- Vyrážka
- Vysoká hladina cukru v krvi
- Bolesti svalů a kloubů
- Nízký počet bílých krvinek, červených krvinek nebo krevních destiček
- Změny v jiných krevních testech
Druhá šance na život
Romero a její léčebný tým zaznamenali okamžitou pozitivní reakci na pralsetinib.
"Většinou se mi vede celkem dobře a neměl jsem žádné zásadní problémy," říká Romero. "Mám zase hlad." Vlasy mi dorůstají. “
"Morgan měla více energie, zlepšila se její schopnost vykonávat činnosti každodenního života a do dvou měsíců přestala potřebovat kyslík," říká Subbiah. "Nádor se zmenšil a klinicky vypadá dobře." Je to jiná osoba. “
Romero pokračuje v užívání pralsetinibu každý den. Má zdravotní komplikace způsobené spina bifida, ale pro dýchací potíže nevyžadovala žádné další pobyty v nemocnici. Její plíční výrůstky, i když jsou stále přítomny, zůstávají stabilní.
Romero si nedávno splnila svůj dlouholetý sen. Vystudovala vysokou školu s bakalářským titulem z psychologie.
Důležitost klinických studií
Subbiah říká, že pacienti se vzácnými druhy rakoviny, jako je Romero, mohou mít velký vliv účastí v klinických studiích. Tradiční léčba může u mnoha pacientů způsobit závažné vedlejší účinky a novější terapie poskytují lepší možnosti. Jediným způsobem, jak se novější terapie stát široce dostupnou, je absolvování klinického hodnocení.
„Klinické studie jsou základním a základním prvkem objevu a vývoje nových léčebných postupů,“ říká Subbiah. „Klinické studie jsou předpokladem FDA, než může být nový produkt„ schválen FDA “a uveden na trh. Schválení FDA otevírá dveře mnoha pacientům, kteří nemohou přijít do velkých onkologických center. Morgan umožnil skutečným pacientům v skutečný svět získat přístup k této droze, “
Subbiah také obhajuje častější molekulární screeningové testy, které pomáhají identifikovat vzácné typy rakoviny léčené novějšími a pokročilejšími terapiemi.
"Molekulární testování je stále běžnější a dostupnější, ale stále to není standardní," říká Subbiah."Pacienti by měli prosazovat molekulární testování, zejména pokud jde o vzácnou diagnózu, rozšířila se rakovina nebo není mnoho možností léčby." Laboratoře zadržují vzorky, takže je možné požádat o molekulární testování. Rakovina se může také šířit, jak se šíří, takže může být užitečné požádat o molekulární testování na novém vzorku biopsie z metastatických míst. “
