Novější terapie se objevují poměrně rychle u pacientů s rakovinou krve nebo hematologickými malignitami, jako je leukémie, lymfom a mnohočetný myelom.
jovanmandic / iStock / Getty ImagesNíže uvedené pokroky v léčbě lze považovat spíše za malé kroky než za obrovské skoky vpřed; tyto terapie však mohou nabídnout výhody přežití, které mohou být pro postižené extrémně významné.
V některých případech mohou nově vznikající terapie dokonce udržovat plamen naděje - že by nakonec mohla být zahájena léčebná léčba, jako je transplantace kostní dřeně - zatímco dříve to možná nebylo možné.
Zisky v přežití je třeba vzít v úvahu spolu s vedlejšími účinky a toxicitou; v těchto situacích pacienti obvykle chtějí žít co nejlépe (kvalita života) a tak dlouho, jak mohou (přežití).
Nedávno schválené terapie
Lék
Nemoc studoval
Relativní výhoda
Inotuzumab ozogamicin (Besponsa)
Relaps nebo refrakterní B-buňka ALL
35,8 procenta dosáhlo úplné odpovědi (oproti standardní terapii pouze 17,4 procenta)
Medián doby přežití 8,0 měsíce (vs. 4,9 měsíce se standardní terapií)
Lenalidomid (Revlimid)
Nově diagnostikovaný mnohočetný myelom
Udržovací léčba lenalidomidem po transplantaci snížila úmrtnost o 25 procent ve srovnání s placebem nebo pozorováním.
Lepší přežití bez progrese onemocnění: 52,8 měsíce s lenalidomidem vs. 23,5 měsíce
Daunorubicin a cytarabinový injekční liposom (Vyxeos)
Nově diagnostikovaná AML související s terapií (t-AML)
AML se změnami souvisejícími s myelodysplasií (AML-MRC)
Lepší přežití ve srovnání s pacienty, kteří dostávali samostatnou léčbu daunorubicinem a cytarabinem (medián celkového přežití 9,56 měsíce vs. 5,95 měsíce).
1. Inotuzumab Ozogamicin (Besponsa) pro akutní lymfocytární leukémii
V roce 2017 se ve Spojených státech očekávalo přibližně 5 970 nových případů akutní lymfocytární leukémie (ALL), s přibližně 1440 úmrtími ve stejném roce, podle odhadů American Cancer Society. Přes zlepšení v posledních desetiletích v léčbě mnoha různých druhů rakoviny krve zůstává prognóza u těchto pacientů se ALL špatná.
Alogenní transplantace kmenových buněk (transplantace kostní dřeně od dárce) nabízí potenciálně příslib léčby dospělých s ALL. Je však třeba překonat překážku: nízkou míru úplné remise při současných režimech chemoterapie. Transplantace kmenových buněk obvykle vyžaduje, aby osoba dosáhla úplné remise této choroby, a bohužel to znamená, že k transplantaci se může dostat relativně málo dospělých s relabující nebo refrakterní ALL B-buněk (onemocnění, které se navzdory léčbě vrátilo).
Vývojáři léků tedy hledají nové nástroje k cílení na tyto rakovinné buňky. Jedním z takových nástrojů může být za správných okolností útok na buňky, které mají marker zvaný CD22. CD22 je molekula, která je vytvářena určitými buňkami v těle a umístěna těmito buňkami, téměř jako tagy, na vnější stranu buňky, do buněčné membrány. U pacientů s ALL B-buněk mají rakovinné buňky tuto molekulu CD22 asi v 90 procentech případů - a to jsou docela dobré šance v oblasti léčby rakoviny.
Inotuzumab ozogamicin (Besponsa) je humanizovaná anti-CD22 monoklonální protilátka, která je připojena k kalicheamicinu, látce, která může zabíjet cílené buňky.
Inotuzumab ozogamicin se nazývá konjugát, protože se jedná o protilátku, která je připojena nebo konjugována s látkou, která může zabíjet buňky. Část protilátka hledá buňky, které mají marker CD22, a konjugovaná část ničí cílenou buňku.
FDA schválila inotuzumab ozogamicin na základě důkazů z klinické studie, ve které vědci zkoumali bezpečnost a účinnost léku ve srovnání s alternativním chemoterapeutickým režimem. Tato studie zahrnovala 326 pacientů, kteří měli relabující nebo refrakterní B-buněčnou ALL a kteří podstoupili jednu nebo dvě předchozí léčby.
Podle FDA došlo u 218 hodnocených pacientů k úplné odpovědi u 35,8 procenta, kteří dostávali inotuzumab ozogamicin, s mediánem 8,0 měsíců; z pacientů, kteří dostávali alternativní chemoterapii, pouze 17,4 procenta zaznamenalo úplnou odpověď, s mediánem 4,9 měsíce. Inotuzumab ozogamicin je tedy důležitou novou možností léčby relabující nebo refrakterní ALL B-buněk.
Mezi časté nežádoucí účinky inotuzumab ozogamicinu patří nízké hladiny krevních destiček (trombocytopenie), nízké hladiny některých bílých krvinek (neutropenie, leukopenie), infekce, nízké hladiny červených krvinek (anémie), únava, silné krvácení (krvácení), horečka ( pyrexie), nevolnost, bolest hlavy, nízké hladiny bílých krvinek s horečkou (febrilní neutropenie), poškození jater (zvýšené transaminázy a / nebo gama-glutamyltransferáza), bolesti břicha a vysoké hladiny bilirubinu v krvi (hyperbilirubinemie). Další bezpečnostní informace naleznete v úplných informacích o předepisování.
2. Lenalidomid (Revlimid) po transplantaci mnohočetného myelomu
Udržovací léčba lenalidomidem po autologní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (transplantace kostní dřeně pomocí darování) snížila úmrtnost o 25 procent ve srovnání s placebem nebo pozorováním u pacientů s nově diagnostikovaným mnohočetným myelomem, podle výsledků nedávné studie metaanalýzy.
McCarthy a kolegové analyzovali údaje pacientů ze tří randomizovaných klinických studií ze Spojených států, Francie a Itálie. Studie zahrnovaly pacienty s nově diagnostikovaným mnohočetným myelomem, kteří podstoupili (autologní) transplantaci kostní dřeně a poté bylo 1 208 z nich následně léčeno lenalidomidem, zatímco 603 pacientů dostávalo buď placebo, nebo bylo pouze pozorováno nebo sledováno.
Pacienti léčení lenalidomidem měli lepší přežití bez progrese onemocnění ve srovnání s těmi, kteří dostávali placebo nebo sledování (52,8 měsíce vs. 23,5 měsíce). Celkem zemřelo 490 pacientů. Významný přínos pro přežití byl pozorován ve skupině s lenalidomidem.
U větší části pacientů ve skupině s lenalidomidem došlo k druhé primární malignitě s hematologickým nálezem a druhé primární malignitě ke solidnímu nádoru; avšak míra progrese, úmrtnost způsobená všemi příčinami nebo úmrtnost v důsledku myelomu byly všechny vyšší ve skupině s placebem / pozorováním.
3. Chemoterapie s fixní kombinací pro akutní myeloidní leukémii
AML je rychle se rozvíjející rakovina, která začíná v kostní dřeni a rychle způsobuje zvýšený počet bílých krvinek v krvi. Přibližně 21 380 lidí bude letos diagnostikováno s AML a přibližně 10 590 pacientů s AML zemře na tuto chorobu.
Vyxeos je fixní kombinace chemoterapeutických léků daunorubicinu a cytarabinu, která může některým pacientům pomoci žít déle, než kdyby dostávali obě terapie samostatně. FDA schválila Vyxeos pro léčbu dospělých se dvěma typy akutní myeloidní leukémie (AML):
- Nově diagnostikovaná AML související s terapií (t-AML) a
- AML se změnami souvisejícími s myelodysplasií (AML-MRC).
T-AML se vyskytuje jako komplikace chemoterapie nebo ozařování u přibližně 8 až 10 procent všech pacientů léčených na rakovinu. V průměru k němu dojde do pěti let po léčbě. AML-MRC je typ AML, který je spojen s anamnézou určitých poruch krve a dalších klíčových mutací v leukemických buňkách. Jak pacienti s t-AML, tak pacienti s AML-MRC mají velmi nízkou průměrnou délku života.
V klinické studii 309 pacientů s nově diagnostikovaným t-AML nebo AML-MRC, kteří byli randomizováni k léčbě přípravkem Vyxeos nebo k samostatnému podávání daunorubicinu a cytarabinu, žili pacienti, kteří dostávali přípravek Vyxeos déle než pacienti, kteří dostávali samostatné léčby daunorubicinem a cytarabinem celkové přežití 9,56 měsíce vs. 5,95 měsíce).
Mezi časté nežádoucí účinky patřily krvácivé příhody (krvácení), horečka s nízkým počtem bílých krvinek (febrilní neutropenie), vyrážka, otok tkání (edém), nevolnost, zánět sliznic (mukozitida) a další nežádoucí účinky včetně gastrointestinálních potíží závažné infekce a abnormální srdeční rytmus (arytmie).