Klinická studie fáze 1 je první fází tří nebo čtyř fází výzkumných studií k testování léčby na lidech. Hlavním cílem klinického hodnocení je zjistit, zda je lék nebo postup bezpečný pro lidské použití. Před klinickými zkouškami fáze 1 musí být lék intenzivně studován na chorobných buňkách v laboratoři a / nebo na laboratorních zvířatech. Role klinických studií fáze 1 u rakoviny se však v posledních letech ohromně změnila, hlavně díky projektu Human Genome Project (HGP). HGP, dokončený v roce 2003, umožnil vědcům objevit sekvenci všech genů nalezených u lidí, což umožnilo pokrok v medicíně v diagnostice a léčbě mnoha nemocí, včetně rakoviny. Před HGP byly často prováděny klinické studie nových experimentálních léků „poslední příkop“, jen s malou šancí, že by to člověku prospělo. Místo toho může být účast v klinické studii fáze 1 vynikající (a jedinou) možností prodloužení života.
Yuri_Arcurs / Getty Images
Navíc, protože mnoho léků testovaných v těchto studiích bylo pečlivě navrženo tak, aby interferovalo se specifickými cíli v progresi a šíření rakoviny, mají například tendenci být méně „riskantní“ než v minulosti. V současné době existuje mnoho lidí, kteří přežili rakovinu kvůli existenci těchto experimentálních studií.
Mějte na paměti, že účelem klinických studií je najít léčbu, která buď funguje lépe, nebo má méně vedlejších účinků než léky, které jsou v současné době k dispozici. Všechny léky používané k léčbě rakoviny (nebo jakéhokoli stavu) byly jednou testovány v klinické studii. A během tohoto zkušebního období byli jediní lidé, kteří mohli těžit z výhod této léčby, ti, kteří byli zařazeni do studijní skupiny pro klinické studie.
Definice a účel klinických studií fáze 1
Musí být provedeny klinické studie fáze 1, aby se zjistilo, zda jde o experimentální lék nebo léčbujebezpečný.Poté, co je léčba testována v laboratoři nebo na zvířatech (tzv. Předklinické testování), vstupuje do klinické studie fáze 1, která zahrnuje testování na lidech. Je důležité si uvědomit, že předklinické testování je často rozsáhlé a je nutné dosáhnout významných a pozitivních výsledků, aby byl schválen pokus u člověka.
Vlastnosti
Klinické studie fáze 1 zahrnují pouze malý počet lidí, aby určili, zda je lék nebo léčba bezpečná, a určili nejlepší dávku léku a způsob, jakým by měl být podáván (orálně nebo intravenózně). Obvykle se používá nízká dávka léku a skupinu lze rozdělit tak, že někteří lidé dostávají vyšší dávku a jiní nižší dávku drogy.
Ačkoli primárním účelem těchto studií je hodnocení bezpečnosti léčby, mohou také určit, že léčba vypadá dobře proti rakovině, pokud zařazené subjekty dobře reagují na lék (například pokud se rakovina stabilizuje nebo zmenší její velikost).
Monitorování
Vzhledem k tomu, že studie fáze 1 jsou prvními studiemi, které mají být testovány na lidech, a přinášejí tak největší rizika, jsou osoby zařazené do studie obvykle velmi pečlivě sledovány vyšetřovateli studie. Například mohou být pravidelně odebírány vzorky krve a moči. Kromě toho jsou tyto studie často prováděny v hlavních onkologických centrech (například v určených centrech Národního onkologického institutu), která mají onkology specializující se na konkrétní typy rakoviny.
Další fáze klinických hodnocení
Existují tři fáze klinických studií, které musí být dokončeny před schválením léku Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA).bezpečnýna konci klinické studie fáze 1 se pak může posunout vpřed do klinické studie fáze 2, studie provedená za účelem zjištění, zda je léčbaefektivní. Pokud je lék nebo léčba považována za bezpečnou ve studii fáze 1 a účinná ve studii fáze 2, vstoupí do klinické studie fáze 3. Klinické studie fáze 3 mají mnohem větší studijní možnosti a provádějí se proto, aby se zjistilo, zda je léčba nejen bezpečná a účinná, ale takéfunguje lépe nebo má méně nežádoucích účinkůnež v současné době dostupné léčby.
Klinické studie fáze 1 se změnily
Fáze 1 klinických studií a to, co můžete očekávat, pokud jste zařazeni do jednoho, se během několika posledních let významně změnilo.
S pokrokem v precizní medicíně, který umožňuje léčbě zohlednit individuální genetické rozdíly, je pravděpodobné, že klinické studie fáze 1 budou i nadále nabízet více příslibů pro jednotlivce než jednoduše provedené studie, aby se zjistilo, zda je lék bezpečný.
Cílená terapie rakoviny, která se zaměřuje na specifické buněčné abnormality a liší se od standardní chemoterapie, může pomoci změnitvašeKoneckonců, pokud dokážete potlačit konkrétní krok, kterým rakovina musí projít, aby se rozdělil (a tím rostl a šířil se), existuje rozumná šance, že rakovina, u které se prokázalo, že je na tomto kroku závislá, zareaguje.
Cílené léky často po delší dobu drží rakovinu pod kontrolou, stejně jako léky na imunoterapii mohou mít za následek trvalou dlouhodobou odpověď.
Příklad: Vitrakvi (Larotrectinib)
Příkladem úspěšné klinické studie fáze 1 je cílená terapie Vitrakvi (Larotrectinib), které bylo uděleno zrychlené schválení FDA v roce 2018. Tento lék funguje tak, že inhibuje krok v růstu rakovin, které mají konkrétní genetickou spíše než na jakékoli rakovině (byli studováni lidé s více než 17 typy rakoviny, včetně dospělých i dětí).
V klinických studiích fáze 1, které vedly ke schválení, byl lék podáván lidem s pokročilým karcinomem, kteří buď neměli k dispozici žádné jiné možnosti léčby, nebo u nich došlo k progresi. Z účastníků studie 75% odpovědělo na drogu a mnozí pokračovali v reakci, když studijní období skončilo po devíti měsících. Ve srovnání, pokud by lidé byli léčeni chemoterapií (pokud by to byla i možnost), většina by viděla, jak jejich rakovina postupuje do šesti měsíců. Bylo dokonce několik lidí s metastatickým nebo inoperačním karcinomem, u nichž došlo k natolik významné progresi nádoru, že bylo možné provést chirurgický zákrok.
Zvažování klinické studie fáze 1
Existuje několik důvodů, proč někdo může zvážit účast v klinické studii fáze 1. Jedním z nich je naděje na zlepšení medicíny, která může v budoucnu pomoci ostatním se stejným onemocněním. Další je naděje, že nový lék nebo postup, který dosud nebyl testován na lidech, nabídne šanci na přežití, pokud selhala jiná léčba. Jediným způsobem, jak dosáhnout pokroku v léčbě rakoviny a následného přežití, je účast člověka v klinických studiích. To znamená, že klinické studie nejsou pro každého.
Rizika a výhody
Pokud uvažujete o účasti v jedné z těchto studií, je důležité vzít v úvahu všechna rizika a přínosy klinických studií. Často je užitečné si na list papíru zapsat výhody i nevýhody studie, abyste viditelně zvážili své možnosti. Neexistuje správná nebo nesprávná volba, pouze volba, která je pro vás nejlepší.
Další možnosti pro příjem experimentálních drog
Jediným způsobem, jak můžete použít experimentální (vyšetřovací) lék, je ve většině případů účast na klinickém hodnocení. Není tomu tak vždy a někteří lidé mohou mít nárok na soucitné užívání drog nebo rozšířený přístup k lékům, které dosud nebyly schváleny FDA. Pokud nemáte nárok na klinické hodnocení, ale zkoumaný lék se jeví jako slibný pro vaši konkrétní rakovinu, se mohou rozhodnout pro soucitné užívání drog.
Sečteno a podtrženo
Klinické studie fáze 1 jsou první lékařské studie, ve kterých je u lidí testováno nové nebo nově vylepšené léčivo. I když to tradičně vyvolávalo úzkost a vedlo to k vtipům o tom, že jste „morče“, na tyto počáteční studie lze pohlížet různými způsoby. Z jedné strany mohou být riskantní. Koneckonců, hlavním účelem těchto studií je zjistit, zda je lék pro lidi bezpečný (a také získat představu o nejlepší dávce, kterou lze použít).
Z jiného úhlu pohledu však výhody mohou převážit rizika klinické studie fáze 1. Mnoho klinických studií fáze 3 porovnává léky, které již byly zkoumány. U pacientů s rakovinou může být naděje, že lék zlepší přežití, i když jen na několik měsíců. Nová experimentální droga (a možná nová kategorie drog) může pomoci více než cokoli jiného, co je v současné době k dispozici.
-side-effects.jpg)
