Willie B. Thomas / Getty Images
AKTUALIZACE
Dne 6. listopadu dospěla skupina externích odborníků FDA k závěru, že klinické údaje nepodporují schválení léku Algener od společnosti Biogen, aducanumab. Deset z 11 panelistů hlasovalo, že údaje poskytnuté společností Biogen nestačí k prokázání, že aducanumab může zpomalit kognitivní pokles u lidí s Alzheimerovou chorobou.
Nyní musí FDA určit, zda budou pokračovat ve schvalování léku.
Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) plánuje počátkem listopadu setkat se s panelem odborníků, aby pomohl určit, zda by měl být spotřebiteli schválen kontroverzní lék na léčbu Alzheimerovy choroby. Droga známá jako aducanumab byla v loňském roce studována v klinických studiích, které byly zastaveny. Výrobce léku, společnost Biogen, později zveřejnil údaje, které naznačují, že lék je skutečně účinný při zpomalení progrese Alzheimerovy choroby.
Výbor odborníků se bude konat 6. listopadu prostřednictvím online konferenční platformy, ale základní materiály a předem nahrané prezentace budou podle FDA k dispozici veřejnosti nejméně dva pracovní dny předem. FDA rovněž vytvořila dokumentaci kde může veřejnost psát s údaji, informacemi a pohledy. Amit Sachdev, MD, lékařský ředitel na oddělení neurologie na Michiganské státní univerzitě, říká společnosti Verywell, že panel odborníků je „standardní součástí schvalovacího procesu“.
Aducanumab má legendární historii. Po zjištění, že lék nesplnil své cíle léčby Alzheimerovy choroby, zastavil Biogen v březnu 2019 dvě klinické studie fáze 3 s tímto léčivem. Společnost rovněž ukončila vývoj aducanumabu. Ale 22. října 2019 společnost Biogen odhalila, že žádají o schválení léku FDA.
V tiskové zprávě společnost Biogen vysvětlila, že společnost znovu analyzovala údaje ze studie, aby zahrnovala pacienty, kteří pokračovali v užívání této drogy i po datu uzávěrky studie ze dne 26. prosince 2018 do 21. března 2019. Jedna studie ukázala „Významné snížení klinického poklesu,“ uvedla společnost.
„Pacienti, kteří dostávali aducanumab, zaznamenali významné výhody v oblasti poznávání a funkce, jako je paměť, orientace a jazyk,“ pokračovalo oznámení. "Pacienti také pocítili výhody v každodenním životě, včetně vedení osobních financí, provádění domácích prací, jako je úklid, nakupování a praní prádla, a samostatného cestování z domova."
Společnost Biogen v listopadu 2019 rovněž uvedla, že by se od společnosti nemělo vyžadovat provedení dalšího pokusu.
Lék má smíšené reakce od lékařských a Alzheimerových komunit. Alzheimerova asociace v tiskové zprávě uvedla, že je „podporováno“, že společnost Biogen bude usilovat o schválení aducanumabu FDA, a dodává, „že v současné době prováděné léčby, které jsou považovány za bezpečné, by se mělo nadále určovat jejich účinnost.“
Někteří se však rozhodli pro sociální média, aby řekli, že schválení drogy je spěchavé.
Podle Alzheimerovy asociace trpí Alzheimerovou chorobou více než 5 milionů Američanů. Toto onemocnění je šestou nejčastější příčinou úmrtí v USA a v současné době neexistuje žádná lékařská léčba, která by zastavila jeho vývoj. Pokud by byl schválen, stal by se aducanumab první terapie povolená ke zpomalení úpadku Alzheimerovy choroby.
Co to pro vás znamená
Pokud je aducanumab schválen, může pomoci zpomalit progresi příznaků u lidí s Alzheimerovou chorobou. Pokud máte někoho blízkého s tímto onemocněním, zeptejte se svého lékaře, zda pro něj může být lék vhodný, pokud bude k dispozici pro spotřebitelské použití.
Základy aducanumabu
Aducanumab je monoklonální protilátka, což znamená, že jde o laboratorně vytvořenou verzi protilátky. Protilátka je proteinová složka imunitního systému, která cirkuluje v krvi. Protilátky rozpoznávají cizí látky v těle a pracují na jejich neutralizaci.
Aducanumab, který je podáván IV, se selektivně váže na vybrané amyloidní proteiny. U Alzheimerovy choroby se abnormální hladiny určitých amyloidních proteinů shlukují a vytvářejí plaky, které se shromažďují mezi neurony a narušují funkci buněk. Výzkum stále probíhá, aby bylo možné lépe porozumět tomu, jak a v jaké fázi Alzheimerovy choroby určité formy amyloidů ovlivňují onemocnění a jeho postup.
V jedné klinické studii vykázal aducanumab podstatné snížení amyloidních plaků.
"Toto zjištění bylo robustní a nepochybné; plaky byly výrazně sníženy ve všech zkoumaných kortikálních oblastech mozku, “uvádí zpráva zveřejněná vLancet"Avšak klinické účinky, hodnocené pomocí čtyř klinických stupnic po šesti a 12 měsících léčby, byly mnohem méně jisté." Zpráva přesto říká: „tato raná studie prokázala, že aducanumab je robustní amyloidový plak.“
Co si myslí odborníci?
Celkově jsou nadšeni z možnosti nabízet lék pacientům. "Existují lidé, kteří z toho budou mít prospěch," říká Sachdev.
Scott Kaiser, MD, geriatr a ředitel Geriatric Cognitive Health for Pacific Neuroscience Institute v Providence Saint John’s Health Center v Kalifornii, říká Verywell, že droga je „velmi vzrušující“.
"Terapie zaměřená na Alzheimerovu chorobu byla nepolapitelná," říká. "V současné době neexistuje žádná smysluplná farmaceutická terapie modifikující onemocnění." Skutečnost, že existuje cokoli, co může přinést výhody, je obrovský výkon. Jako někdo, kdo se každý den stará o pacienty s demencí, pokud byste mohli zpomalit progresi příznaků, udržovat nezávislost lidí po delší dobu, to je významný faktor v životě lidí. “
Pokud bude schválen, aducanumab „nabízí naději pacientům a rodinám, kde je jen velmi málo možností,“ říká Kaiser. Kaiser připouští, že je „neobvyklé“, aby společnost změnila rozhodnutí o zastavení soudu. Ale dodává: „Když se podíváte na důkazy, zdá se zcela jasné, že existují výhody.“ Velkou otázkou, říká Kaiser, je, zda je třeba provést více studií k určení, zda je lék bezpečný. "To je úkolem tohoto výboru," říká.
I když je droga slibná, Sachdev poukazuje na to, že „existuje obava, že léčba v procesu nemoci působí příliš pozdě.“
I když Sachdev říká, že naděje aducanumab může v budoucnu pomoci některým pacientům s Alzheimerovou chorobou, zdůrazňuje také význam zdravého života. "Ladné stárnutí často zahrnuje určitou ztrátu paměti." Je těžké vědět, u koho se vyvinou problémy při každodenních činnostech a u koho ne, “říká. "Pro většinu lidí nebude nový lék správnou odpovědí." Nejlepším přístupem je podpora zdravého mozku podporou zdravého těla. “
-overview.jpg)