Roger Harris / Science Photo Library / Getty Images
Klíčové jídlo
- FDA schválila přípravek Nucala, těžký lék na astma, k léčbě skupiny vzácných poruch krve nazývaných HES.
- Toto je první nová léčba schválená pro HES za více než deset let.
- V klinické studii došlo u 50% méně pacientů užívajících přípravek Nucala k vzplanutí HES ve srovnání s pacienty užívajícími placebo.
Lék, který se tradičně používá k léčbě těžkého astmatu, byl schválen pro hypereosinofilní syndromy (HES), což z něj činí první léčivý přípravek schválený k léčbě skupiny vzácných poruch krve po téměř 14 letech.
25. září Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil přípravek Nucala (mepolizumab) pro léčbu HES u lidí ve věku 12 let a starších. Konkrétně je Nucala indikována pro ty, kteří zažili HES po dobu šesti měsíců nebo déle.
Co jsou hypereosinofilní syndromy?
Poruchy krve HES jsou charakterizovány vysokou hladinou eosinofilů, které jsou bílými krvinkami bojujícími proti chorobám. Podle Americké akademie pro alergii na astma a imunologii má většina zdravých lidí v krvi méně než 500 eosinofilů / mikrolitr. Ale lidé s HES mají obvykle v krvi více než 1 500 eosinofilů / mikrolitr bez identifikovatelné příčiny.
Tyto extra eosinofily se mohou dostat do orgánů, jako je kůže, plíce, srdce a nervový systém, což může způsobit zánět a nakonec vést k orgánové dysfunkci.
Příznaky HES závisí na postižené části těla. Pokud HES ovlivňuje vaši pokožku, mohou se u vás objevit příznaky jako ekzém a kopřivka. Pokud HES ovlivňuje vaše plíce, příznaky mohou zahrnovat kašel, dušnost a sípání.
Jak může Nucala pomoci
V případě těžkého astmatu přípravek Nucala působí tak, že zabraňuje nadměrné tvorbě eosinofilů, které způsobují zánět dýchacích cest. Dělá to tak, že se váže na protein odpovědný za regulaci eosinofilů, který se nazývá interleukin (IL-5) a blokuje vazbu IL-5 na receptory v těle.
Protože eosinofily jsou také spojovány s HES, vědci uvažovali, zda by Nucala mohla pomoci. A výsledky studie z roku 2019 provedené farmaceutickou společností GSK naznačily, že by to mohlo být.
„Předpokládá se, že mepolizumab [Nucala] působí snížením hladiny eosinofilů v krvi a důkazy naznačují, že má potenciál jako cílená možnost léčby řady zánětlivých onemocnění vyvolaných zvýšenými eosinofily,“ říká Gerald Gleich, MD, alergik, imunolog a odborník na HES „Tato data jsou velmi slibná a měla by poskytnout naději pacientům postiženým tímto vzácným život ohrožujícím stavem způsobeným eozinofilním zánětem,“ dodal HES.
V randomizované, dvojitě zaslepené studii dostalo 108 účastníků kromě standardní léčby buď injekci přípravku Nucala, nebo placebo každé čtyři týdny po dobu 32 týdnů. Zatímco během 8měsíční studie došlo k vzplanutí HES u 56% skupiny s placebem, vzplanutí mělo pouze 28% skupiny Nucala.
HES se obvykle léčí steroidy nebo chemoterapií, která může mít významné vedlejší účinky. U některých pacientů s HES léčených přípravkem Nucala byly hlášeny pouze mírné vedlejší účinky, včetně infekce horních cest dýchacích a bolesti končetin.
Co to pro vás znamená
Nucala může být účinnější a mít méně vedlejších účinků než současná léčba HES. Pokud žijete s jednou z těchto poruch krve, zvažte možnost požádat svého lékaře o přípravek Nucala.
